Questions et réponses sur la nouvelle législation sur les substances d'origine humaine

Q &EN sur la nouvelle législation sur les substances d'origine humaine

Le reglement approuvé par le Parlement européen est un autre élément constitutif de l'union européenne de la santé. Une fois mis en ouvre, il encouragera la mise en commun des ressources et la réalisation d'économies d'échelle, les patients de toute l'UE ayant acces au traitement dont ils ont besoin, quel que soit leur lieu de résidence. Elle facilitera également a la fois la circulation transfrontiere de ces substances critiques et la coopération entre les autorités de santé publique des différents États membres. Le reglement renforcera la solidarité tout en garantissant le meme niveau élevé et harmonisé de sécurité et de qualité pour toutes les substances d'origine humaine utilisées pour le traitement des patients (SoHO).

A partir de 2027, ce nouveau cadre solide et a l'épreuve du temps protégera mieux les donneurs, les receveurs traités par transfusion, transplantation ou procréation médicalement assistée, ainsi que les descendants nés de dons de sperme ou d'oufs, tout en encourageant l'innovation dans ce secteur crucial des biotechnologies.

La nouvelle législation consiste en un reglement unique qui sera applicable de la meme maniere dans tous les États membres. Cela améliorera l'harmonisation, simplifiera les échanges transfrontieres et l'acces aux substances d'origine humaine et garantira un niveau uniforme de protection dans l'ensemble de l'UE.

Quels sont les produits dont nous parlons?

Les traitements basés sur des substances d'origine humaine fournissent un grand nombre de:

• thérapies vitales et bienfaisantes chaque année (telles que 25 millions d'unités de sang transusées, par exemple pour des soins chirurgicaux ou traumatismes; 36,000 transplantations de cellules souches pour les cancers du sang et d'autres affections);
• thérapies génératrices de vies (plus de 200,000 bébés nés chaque année d'une procréation médicalement assistée en Europe);
• et des thérapies destinées a améliorer la vie (par exemple, 10,000 greffes de cornée pour restaurer la vue, 2,000 greffes cutanées pour bruler des blessures et autres blessures).

Qu'est-ce qui a été approuvé par le Parlement européen?

Présenté en 2022 par la Commission, ce reglement constitue une révision complete de la législation existante visant a garantir la sécurité et la qualité du sang, des tissus et des cellules.

Elle actualise et renforce les regles en matiere de sécurité et de qualité et les étend a d'autres substances d'origine humaine (SoHO), telles que le lait maternel humain, qui n'étaient auparavant pas réglementées au niveau de l'UE.

Ce texte s'appuie sur le cadre juridique existant, qui est entré en vigueur en 2002 pour le sang, et en 2004 pour les tissus et cellules, et contient des dispositions paralleles pour la sélection des donneurs, la gestion et la surveillance de la qualité et de la sécurité.

Si ce reglement fixe des normes de sécurité et de qualité élevées, il laisse aux États membres la possibilité d'ajouter des exigences plus strictes, notamment pour assurer la cohérence entre ces normes et leur systeme de soins de santé national.

Pourquoi était-il nécessaire d'actualiser la législation STC?

En vigueur depuis plus de 20 ans, la législation sur le sang et sur les tissus et cellules était obsolete et ne reflétait pas les nombreuses évolutions pertinentes intervenues depuis son adoption. De nouveaux risques de maladies infectieuses sont apparus au cours de cette période et les biotechnologies innovantes disponibles pour préparer les substances d'origine humaine a un usage clinique se sont considérablement développées, ce qui a amélioré la sécurité et l'efficacité, mais aussi introduit de nouveaux risques qu'il convient de traiter au moyen de regles appropriées.

La Commission a publié une évaluation en 2019 qui a montré que le cadre avait amélioré la sécurité et la qualité des substances d'origine humaine dans l'ensemble de l'UE, mais elle a également recensé cinq domaines clés dans lesquels le cadre juridique ne reflétait plus la situation actuelle.

A la suite d'une vaste consultation des parties prenantes, tant sur les objectifs de la révision que sur son contenu, et en tenant compte des enseignements tirés de la pandémie de COVID-19, le nouveau reglement comprend désormais des mesures visant a résoudre chacun de ces problemes.

Il prévoit:

(1) les regles techniques en matiere de sécurité et de qualité sont a jour et continueront d'etre adaptées a l'évolution des risques et des technologies

(2) les donneurs et les descendants sont protégés

(3) l'harmonisation des exigences en matiere de surveillance est renforcée

(4) l'innovation est soutenue

(5) des mesures de soutien a la résilience de l'approvisionnement, en général et dans les situations d'urgence, sont introduites.

Quels sont les principaux changements par rapport a la législation en vigueur?

Le nouveau reglement combine des mesures qui s'appliquent aux autorités de réglementation, aux entités SoHO et aux établissements préparant des substances d'origine humaine, ainsi qu'aux hôpitaux et aux cliniques dans lesquels des substances d'origine humaine sont utilisées pour traiter des patients.

Il comprend une série de nouvelles mesures qui comblent certaines lacunes et qui ont été élaborées pour soutenir le fonctionnement de l'ensemble du secteur:

• Elle couvre toutes les substances d'origine humaine (a l'exception des organes solides destinés a la transplantation, qui restent réglementés séparément par une directive spécifique). Il s'agit notamment du sang, des tissus et des cellules, ainsi que d'autres substances telles que le lait maternel humain ou le microbiote, qui présentent des préoccupations similaires en matiere de sécurité et de qualité. Les autres substances d'origine humaine qui pourraient, dans l'avenir, etre appliquées a des patients releveront automatiquement du champ d'application de cette législation;
• Les substances d'origine humaine doivent etre préparées, traitées et stockées selon des normes spécifiques afin de garantir leur sécurité et leur efficacité pour les patients. Ces normes, qui protegent déja les patients, vont désormais etre étendues pour protéger la progéniture issue d'une procréation médicalement assistée ainsi que les donneurs, dont 15 millions de donneurs de sang, plus de 34,000 donneurs de cellules souches et plus de 39,000 donneuses d'ovules chaque année;
• Afin de garantir que ces regles refletent en permanence les progres scientifiques, leur développement sera principalement assuré par des organismes d'experts scientifiques actifs dans le secteur. Cela signifie que de nouveaux éléments de preuve peuvent etre pris en compte plus rapidement qu'auparavant et que les exigences en matiere de sécurité peuvent etre mises a jour (par exemple, les tests de dépistage de maladies infectieuses ou non infectieuses);
• Toute entité exerçant des activités qui ont une incidence sur la sécurité et la qualité des substances d'origine humaine devra s' enregistrer aupres de ses autorités compétentes. Les entités qui exercent des activités ayant une incidence plus importante sur la sécurité et la qualité devront satisfaire a des exigences supplémentaires pour etre autorisées et inspectées en tant qu'établissement SoHO;
• Les entités travaillant avec des substances d'origine humaine seront tenues de communiquer leurs données d'activité annuelles (pour des activités spécifiques). Ces données permettront aux États membres de mettre en ouvre des mesures visant a améliorer les taux de dons ou a atténuer les pénuries par d'autres moyens, si nécessaire. Les entités travaillant avec des substances d'origine humaine critiques devront alerter leur autorité en cas de chute soudaine de l'approvisionnement et devront disposer de plans pour faire face aux situations d'urgence;
• Les exigences en matiere de surveillance seront proportionnées aux risques et fondées sur ceux-ci. De cette maniere, la protection des patients, des donneurs et de la progéniture pourra etre renforcée sans créer de charges excessives pour les autorités compétentes. En outre, la Commission soutiendra les activités de surveillance conjointes (par exemple en autorisant de nouvelles préparations a base de substances d'origine humaine) et fournira des formations, des outils de soutien informatique et des possibilités d'échange de bonnes pratiques.

Comment le reglement renforte-t-il la dimension européenne des politiques d'innovation dans ce domaine?

L'UE vise a faciliter l'innovation et la recherche ainsi que la collaboration intersectorielle. Afin de simplifier le travail des innovateurs dans le secteur des substances d'origine humaine, le cadre prévoit une procédure commune d'autorisation des préparations a base de substances d'origine humaine. Cette procédure étend les regles actuellement applicables aux autorisations de processus de préparation prévues par la directive sur les tissus et les cellules au champ sanguin et introduit une évaluation initiale des bénéfices/risques, suivie d'exigences en matiere de collecte de données sur les résultats cliniques, proportionnées aux risques identifiés. Cette approche a été élaborée et testée dans le cadre d'une action commune menée par un grand nombre d'États membres.

Le reglement institue un comité de coordination SoHO en tant qu'organe consultatif qui aidera les États membres a mettre en ouvre le reglement. Le comité de coordination SoHO rassemblera les bonnes pratiques communes en matiere d'inspection et de vigilance, donnera des conseils sur l'applicabilité du reglement et, d'une maniere générale, aidera les autorités compétentes a surveiller le secteur. Le comité de coordination SoHO renforcera également la cohérence transsectorielle et la clarté juridique en assurant la liaison avec les organismes spécialisés et les organismes correspondants dans d'autres cadres juridiques en ce qui concerne les problemes limites réglementaires qui pourraient se poser.

En outre, les centres universitaires qui élaborent des approches innovantes en matiere de préparation a base de substances d'origine humaine et d'utilisation de substances d'origine humaine chez les patients partageront des informations sur leur travail, ce qui facilitera l'acces aux préparations a base de substances d'origine humaine les plus innovantes pour les thérapies dans l'ensemble de l'UE.

Le nouveau reglement maintient-il certaines dispositions de l'ancien cadre législatif?

Oui, le nouveau reglement s'appuie sur les normes du cadre législatif précédent et les complete.

Par exemple, les États membres restent pleinement compétents pour prendre toute décision organisationnelle et éthique concernant l'administration de traitements a base de substances d'origine humaine dans le cadre de leur systeme de soins de santé.

En outre, le principe du don volontaire et non rémunéré a été respecté et clarifié, avec l'obligation de fixer les conditions de toute indemnisation autorisée au niveau national et de partager les détails entre les États membres.

Comment cette législation affectera-t-elle la vie des citoyens?

Cette nouvelle législation améliorera l'acces a des substances d'origine humaine sures et éprouvées, qui sont essentielles pour de nombreux aspects des systemes de soins de santé dans les États membres de l'UE.

La disponibilité de ces substances dépend de la volonté des citoyens de faire des dons et des efforts déployés principalement par les services publics, y compris les services de sang et de transplantation, ainsi que de la procréation médicalement assistée, pour préparer et offrir des substances d'origine humaine a un cout abordable.

Le reglement améliore également la protection des citoyens qui font des dons afin de permettre la réalisation de ces traitements. Par exemple, un suivi apres don de certains types de substances d'origine humaine sera requis, dans certains cas pour des périodes plus longues, afin que tout effet indésirable puisse etre surveillé et signalé.

Cette harmonisation accrue facilitera l'échange de substances d'origine humaine entre les États membres et optimisera ainsi les options de traitement pour tous les patients dans l'UE. De nouvelles mesures exigeant une surveillance des données d'activité, des alertes approvisionnement SoHO aux autorités et l'élaboration de plans d'urgence aideront les États membres a prendre des mesures lorsque l'approvisionnement en substances d'origine humaine critiques sera menacé.

Quels seront les rôles du Centre européen de prévention et de contrôle des maladies et de la direction européenne de la qualité des médicaments et des soins de santé?

Tirer parti de l'expertise européenne commune est dans l'intéret de tous les États membres et renforce encore l'union européenne de la santé.

Les regles techniques doivent refléter des données de qualité et de pointe afin de garantir la sécurité et la qualité des substances d'origine humaine et la protection des donneurs, des receveurs et de la descendance.

Pour atteindre cet objectif, le reglement s'appuie sur l'expertise du Centre européen de prévention et de contrôle des maladies (ECDC) et de la direction européenne de la qualité des médicaments et des soins de santé (EDQM[1]) du Conseil de l'Europe pour fournir des lignes directrices techniques faisant autorité qui aideront le secteur a respecter les normes de sécurité et de qualité requises.

Ces orientations sont déja largement appliquées dans le secteur, mais elles deviendront désormais le principal moyen de satisfaire aux normes de qualité et de sécurité de l'UE en matiere de substances d'origine humaine. Les deux organismes d'experts mettront a profit leurs capacités et leur expérience pour adapter leurs orientations aux progres scientifiques et aux menaces qui évoluent fréquemment. D'autres approches techniques sont également autorisées s'il est démontré qu'elles répondent aux normes de sécurité et de qualité définies dans le reglement.

Comment la numérisation jouera-t-elle un rôle dans ce nouveau cadre?

Le nouveau reglement prévoit la création d'une plateforme SoHO de l'UE, un outil numérique central destiné aux autorités et aux parties prenantes afin de faciliter l'échange de données et l'administration dans le secteur. Il sera développé et hébergé par la Commission et fournira une plateforme centrale d'acces aux informations sur les enregistrements, les autorisations, les lignes directrices techniques a l'intention des professionnels sur le terrain et les meilleures pratiques a l'intention des autorités compétentes des États membres.

La plateforme publiera des données agrégées sur les dons, l'utilisation clinique et les effets indésirables, dans le cadre d'une gouvernance claire et conformément aux regles européennes en matiere de protection des données. La plateforme améliorera la communication, la transparence et l'efficacité dans le secteur, tout en prévenant la nécessité pour les États membres de mettre en place de multiples plateformes de données et outils de diffusion des informations de maniere a préserver la vie privée des données de santé.

Quelles sont les prochaines étapes?

Le nouveau reglement va maintenant etre adopté par le Conseil dans le courant du printemps et publié au Journal officiel de l'Union européenne.

Il y aura une période de transition de trois ans avant l'application de la plupart des dispositions et une période de quatre ans pour un petit nombre de dispositions spécifiques.

La Commission adoptera une série d'actes mettant en ouvre certaines dispositions, telles que les exigences en matiere d'importation et de traçabilité, de maniere plus détaillée.

Le reglement sera applicable d'ici la mi-2027.

Pour plus d'informations

Nouvelles regles de l'UE sur les substances d'origine humaine