Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 24.-27. června 2024

CHMP doporučilo udělit rozhodnutí o registraci přípravku Balversa (erdafitinib) k léčbě dospělých pacientů s neresekovatelným nebo metastazujícím uroteliálním karcinomem, rakovinou močového měchýře a močového systému.

Výbor CHMP přijal kladné stanovisko k přípravku Eurneffy (epinefrin), první nouzové léčbě alergických reakcí, která se podává jako nosní sprej, nikoli jako injekce. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

mResvia (mRNA vakcína proti respiračnímu syncytiálnímu viru (RSV)) obdržela od CHMP kladné stanovisko k prevenci onemocnění dolních cest dýchacích a akutního respiračního onemocnění, u dospělých ve věku 60 let a více, způsobeného respiračním syncyciálním virem, běžným respiračním virem, který obvykle způsobuje mírné příznaky podobné nachlazení, ale mohou vést k vážným následkům u starších dospělých. Jedná se o první mRNA vakcínu zaměřenou na jiný patogen než SARS-CoV-2, která získala kladné stanovisko od CHMP.

Výbor doporučil udělení podmínečné registrace přípravku Ordspono* (odronextamab) k léčbě folikulárního lymfomu a difuzního velkobuněčného B-lymfomu, dvou typů rakoviny krve, které ovlivňují imunitní systém.

Přípravek Piasky (krovalimab) obdržel od CHMP kladné stanovisko k léčbě paroxysmální noční hemoglobinurie, což je vzácná genetická porucha, která způsobuje předčasný rozpad červených krvinek imunitním systémem a je potenciálně život ohrožující.

Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k přípravku Tauvid (flortaucipir (18F)), k zobrazování mozku pomocí pozitronové emisní tomografie (PET) u dospělých pacientů s kognitivní poruchou, kteří jsou hodnoceni na Alzheimerovu chorobu.

Výbor CHMP doporučil udělení rozhodnutí o registraci přípravku Winrevair* (sotatercept) k léčbě dospělých pacientů s plicní arteriální hypertenzí, což je vzácný, dlouhodobý, vysilující a život ohrožující stav, při kterém mají pacienti abnormálně vysoký krevní tlak v plicních tepnách. Tento lék byl podporován prostřednictvím programu EMA Priority Medicines (PRIME), který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu pro slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Výbor doporučil udělení registrace pro přípravek Steqeyma (ustekinumab), biosimilární léčivý přípravek k léčbě dospělých pacientů se středně těžkou až těžkou aktivní Crohnovou chorobou, ložiskovou psoriázou, dětskou ložiskovou psoriázou a psoriatickou artritidou.

Výbor také přijal kladná stanoviska ke dvěma generickým léčivům:

• Enzalutamide Viatris (enzalutamid) k léčbě rakoviny prostaty.
• Nilotinib Accord (nilotinib) pro léčbu chronické myeloidní leukémie s pozitivním Philadelphia chromozomem.

Negativní stanovisko pro dva léčivé přípravky

Výbor CHMP doporučil zamítnutí žádosti registraci pro Masitinib AB Science* (masitinib), lék určený k léčbě amyotrofické laterální sklerózy, vzácného onemocnění nervového systému vedoucího ke ztrátě svalové funkce a paralýze, a Syfovre (pegcetacoplan), pro léčbu geografické atrofie pokročilé formy věkem podmíněné makulární degenerace, progresivnímu makulárnímu onemocnění sítnice způsobujícímu postupné zhoršování zraku hlavně u starších lidí.

Další informace o těchto negativních stanoviscích naleznete na stránkách EMA.

Neprodloužení podmínečné registrace

Výbor doporučil neprodlužovat podmínečnou registraci přípravku Translarna* (ataluren), léčivého přípravku pro léčbu pacientů s „nesmyslnou mutací“ Duchennovy svalové dystrofie, genetické poruchy charakterizované progresivní ztrátou svalové hmoty. Toto stanovisko CHMP bude nyní předáno Evropské komisi ke konečnému právně závaznému rozhodnutí platnému ve všech členských státech Evropské unie (EU).

Další informace o neprodloužení této podmínečné registrace naleznete na stránkách EMA.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace u 11 léčivých přípravků

Výbor doporučil rozšíření indikace pro 11 léků, které jsou již v EU registrovány: Betmiga, Beyfortus, Cresemba, Imcivree*, Imfinzi, Infanrix hexa, Lynparza, Pegasys, Tepkinly*, Vabysmo a Xalkori.

Stažení žádosti o registraci

Jedna žádost o registraci byla stažena. Dabigatran etexilate Teva (dabigatran etexilát) byl určen k prevenci žilních tromboembolických příhod. Dokument s otázkami a odpověďmi o stažení žádosti o registraci Dabigatran etexilate Teva je k dispozici na stránkách EMA.

Výsledek přehodnocení (referral)

Výbor dokončil přezkum vakcíny Havrix, která se používá k ochraně dospělých a dětí před infekcí virem hepatitidy A, a doporučil změny v informacích o přípravku s cílem harmonizovat způsob používání tohoto léčivého přípravku v EU. Dokument s otázkami a odpověďmi je k dispozici na stránkách EMA.

Výbor CHMP dokončil přezkum přípravku Lorazepam Macure, léku ze třídy benzodiazepinů, poté, co se členské státy EU neshodly na žádosti o aktualizaci informací o přípravku tak, aby zahrnovaly kontrolu status epilepticus u dospělých, dospívajících a dětí od jednoho měsíce věku. Dokument s otázkami a odpověďmi o této aktualizaci je k dispozici na stránkách EMA.

Výbor pro humánní léčivé přípravky EMA uzavřel přezkum přípravku Ocaliva*, léku používaného k léčbě dospělých se vzácným onemocněním jater známým jako primární biliární cholangitida, a doporučil zrušení podmínečné registrace tohoto léku, protože jeho přínosy již nepřevyšují jeho rizika. Další informace o doporučení zrušit toto podmínečné rozhodnutí o registraci naleznete na stránkách EMA.

Další aktualizace

Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k aktualizaci složení mRNA vakcíny Comirnaty tak, aby byla zaměřena na novou variantu SARS-CoV-2 JN.1 viru, který způsobuje covid-19. Revize této vakcíny je v souladu s doporučením vydaným Emergency Task Force agentury EMA k aktualizaci vakcín proti covidu-19 tak, aby byly zaměřeny na SARS-CoV-2 variantu JN.1 pro očkovací kampaň 2024/2025.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v červnu 2024 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

----------------

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.