Hlavní body zasedání Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) 27.-30. května 2024

Výbor CHMP doporučil udělit registraci za výjimečných okolností přípravku Adzynma* (rADAMTS13), enzymatické substituční terapii indikované k léčbě dětí a dospělých pacientů s vrozenou trombotickou trombocytopenickou purpurou, vzácnou, život ohrožující poruchou krve charakterizovanou srážením krve v malých krevních cévách v celém těle, což může mít za následek poškození orgánů a předčasnou smrt.

Akantior* (polyhexanid) získal kladné stanovisko k léčbě akantamébové keratitidy, závažné, progresivní a zrak ohrožující infekce rohovky charakterizované intenzivní bolestí a fotofobií. Akantamébová keratitida je vzácné onemocnění postihující především nositele kontaktních čoček.

Výbor přijal kladné stanovisko pro Cejemly (sugemalimab) pro léčbu dospělých s metastatickým nemalobuněčným karcinomem plic.

Bylo vydáno doporučení pro podmínečnou registraci pro přípravek Durveqtix (fidanacogene elaparvovec), novou genovou terapii hemofilie B, vzácné dědičné krvácivé poruchy. Tento lék byl podporován prostřednictvím programu EMA Priority Medicines (PRIME), který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu pro slibné léky s potenciálem řešit nenaplněné lékařské potřeby. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Fluenz (vakcína proti chřipce (živá atenuovaná, nazální)) obdržela kladné stanovisko k profylaxi chřipky u dětí a dospívajících od 24 měsíců do méně než 18 let.

Výbor CHMP vydal kladné stanovisko k přípravku GalliaPharm (chlorid germania (68Ge) / chlorid galia (68Ga)), který má být použit pro radioaktivní značení různých souprav používaných pro zobrazování pozitronovou emisní tomografií (PET).

Ixchiq (vakcína chikungunya (živá)), první vakcína v Evropské unii (EU) na ochranu dospělých proti onemocnění způsobenému virem Chikungunya přenášeným na člověka infikovanými komáry, obdržela kladné stanovisko výboru CHMP. Chikungunya je endemická v mnoha (sub)tropických zemích a způsobuje opakující se epidemie. Kvůli změně klimatu se může rozšířit i do dosud ušetřených regionů. Ixchiq byl podporován prostřednictvím programu PRIME a byl hodnocen v rámci OPEN za účelem podpory globálního veřejného zdraví. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.

Výbor CHMP doporučil udělit rozhodnutí o registraci přípravku Zegalogue (dasiglukagon) k léčbě těžké hypoglykémie u dospělých, dospívajících a dětí ve věku od šesti let s diabetes mellitus.

Biosimilární lék Avzivi (bevacizumab) získal kladné stanovisko pro léčbu karcinomu tlustého střeva nebo konečníku, karcinomu prsu, nemalobuněčného karcinomu plic, karcinomu ledvinových buněk, epiteliálního ovariálního karcinomu, vejcovodu nebo primárního karcinomu peritonea a karcinomu děložního čípku.

Kladné stanovisko výboru obdrželo také pět generických léků: Apexelsin (paklitaxel) pro léčbu metastatického karcinomu prsu; Dasatinib Accord Healthcare (dasatinib) pro léčbu chronické myeloidní leukémie; Pomalidomide Accord (pomalidomid), Pomalidomide Krka (pomalidomid) a Pomalidomide Zentiva (pomalidomid) pro léčbu mnohočetného myelomu.

Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro sedm léčivých přípravků

Výbor doporučil rozšíření terapeutické indikace pro sedm léčivých přípravků, které jsou již v EU registrovány: Dupixent, Eliquis, Kinpeygo*, Livmarli*, Skyrizi, Tagrisso a Tevimbra.

Stažení žádosti o registraci

Jedna žádost o registraci byla stažena. Přípravek Kinharto byl určen k léčbě dospělých pacientů se symptomatickým chronickým srdečním selháním a sníženou ejekční frakcí, kdy se srdeční sval účinně nestahuje.

Žádost o rozšíření terapeutické indikace u přípravku Scenesse u dospívajících s erytropoetickou protoporfyrií, vzácným onemocněním způsobujícím nesnášenlivost světla, byla stažena.

Dokumenty otázek a odpovědí o těchto stažených žádostech jsou k dispozici na stránkách EMA.

Výsledek přezkoumání (re-examination)

Po opětovném přezkoumání výbor CHMP potvrdil své původní doporučení odmítnout udělení rozhodnutí o registraci přípravku Nezglyal. Tento lék byl určen k léčbě mozkové adrenoleukodystrofie, což je genetický stav, který poškozuje membránu pokrývající nervové buňky v mozku a míše.

Další aktualizace

Hodnocení žádosti o prodloužení registrace přípravku Translarna

Výbor CHMP znovu zahájil hodnocení žádosti o obnovení podmínečné registrace přípravku Translarna (ataluren), léčivého přípravku registrovaného k léčbě Duchennovy svalové dystrofie.

V lednu 2024 doporučil výbor CHMP neprodlužovat podmínečnou registraci léčivého přípravku na základě svého vyhodnocení všech dostupných údajů.

Evropská komise nyní požádala výbor, aby dále zvážil, zda jsou údaje dostupné o přípravku Translarna dostatečně komplexní, aby bylo možné vyvodit závěr o poměru přínosů a rizik tohoto léčivého přípravku, a zda další data z reálného používání, předložená Komisi během jejího rozhodovacího procesu nemohou změnit negativní výsledek, ke kterému dříve výbor CHMP dospěl.

Kromě toho v návaznosti na odvolací rozsudek Soudního dvora Evropské unie ze dne 14. března 2024 ve věci C-291/22 P, se EMA rozhodla svolat novou vědeckou poradní skupinu pro neurologii (SAG-N) pro Translarnu. Posouzení se proto vrací do této fáze původní žádosti o prodloužení registrace. SAG je skupina vědeckých expertů, která má odpovídat na konkrétní otázky kladené výbory EMA během hodnocení léčivého přípravku.

Revidované doporučení CHMP o prodloužení registrace přípravku Translarna se očekává v příštích několika měsících. Registrace přípravku Translarna je v současné době stále platná.

Výsledek hodnocení pro rozšíření použití Valdoxanu

Výbor CHMP dokončil posouzení žádosti o rozšíření používání antidepresiva Valdoxan na léčbu dospívajících se středně těžkou až těžkou depresí. Přestože se společnost rozhodla nepokračovat v tomto použití, výbor souhlasil s aktualizací informací o přípravku tak, aby zahrnovaly výsledky studie předložené k žádosti. Dokument s otázkami a odpověďmi je k dispozici na stránkách EMA.

Reflection paper o Creutzfeldt-Jakobově chorobě

Výbor CHMP přijal revizi Reflection paperu o Creutzfeldt-Jakobově chorobě a léčivých přípravcích pocházejících z plazmy a moči. Hlavní změnou v této revizi je, že se již nedoporučuje vylučovat dárce, kteří v letech 1980 až 1996 strávili alespoň jeden rok ve Spojeném království (UK) z darování krve/plazmy pro frakcionaci. Případy variantní Creutzfeldt-Jakobovy choroby ve Spojeném království v posledních dvou desetiletích poklesly. Poslední známý případ ve Spojeném království byl hlášen v roce 2016 a od roku 1999 nebyly ze Spojeného království hlášeny žádné infekce přenášené transfuzí.

Program jednání a zápis

Program zasedání CHMP v květnu 2024 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.

----------------

*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.